Biomarin Europe Ltd

Biomarin Europe Ltd è stata fondata nel 1997 con l’intendo di migliorare la vita dei pazienti, concentrandosi sul dare la necessaria attenzione alle comunità poco servite di persone affette da malattie rare. Biomarin Europe Ltd ha cercato di aiutare i pazienti la cui voce non poteva essere sempre ascoltata e di trattare condizioni che non erano sempre presenti nelle conversazioni mediche tradizionali. Nel corso della sua storia, BioMarin ha lavorato instancabilmente per fare la differenza perseguendo una scienza coraggiosa.

BioMarin Technical Operations – TOPS è un’organizzazione esperta, reattiva e agile, orgogliosamente legata ai propri pazienti: sviluppa e produce farmaci sicuri ed efficaci che consegna costantemente a chi ne ha bisogno.

Dalla terapia enzimatica a quella genica, l’approccio produttivo dell’azienda permette di mantenere i più alti standard di qualità, insieme a un’efficiente capacità di produzione e consegna per soddisfare le richieste cliniche e commerciali.

Le strutture comprendono tre impianti di produzione cGMP current Good Manufacturing Practices a Novato, in California, e a Shanbally, in Irlanda. Le strutture offrono spazi dedicati ai processi produttivi cGMP, al controllo qualità e ai laboratori di ricerca e sviluppo.

Prodotti disponibili

Voxzogo – vosoritide

È un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP) approvato per aumentare la crescita lineare in individui o bambini affetti da acondroplasia a partire da 5 anni con epifisi aperte, placche di crescita.

Palynziq – pegvaliase-pqpz

Palynziq è la prima terapia enzimatica sostitutiva approvata dalla FDA per gli adulti affetti da PKU fenilchetonuria, che presentano livelli ematici di Phe fenilalanina non controllati, superiori a 600 micromol/L (10 mg/dL) con il trattamento attuale.

Brineura – cerliponase alfa

È indicato per rallentare la perdita della deambulazione in pazienti pediatrici sintomatici di età pari o superiore a 3 anni affetti da lipofuscinosi neuronale ceroide di tipo 2 CLN2, nota anche come deficit di tripeptidil peptidasi 1 TPP1. Brineura è la prima terapia enzimatica sostitutiva ad essere somministrata direttamente nel fluido cerebrale, trattando la causa alla base della malattia CLN2 e contribuendo a sostituire l’enzima TPP1 mancante nei bambini affetti.

Vizim – elosulfase alfa

È la prima terapia enzimatica sostitutiva approvata, studiata per risolvere la causa alla base della sindrome di Morquio A, o mucopolisaccaridosi IVA MPS IVA: una carenza dell’enzima N-acetilgalattosamina-6 solfatasi GALNS.

Kuvan – sapropterin dihydrochloride

Compresse e polvere per soluzione orale è il primo farmaco approvato dalla FDA per la fenilchetonuria (PKU). KUVAN è una forma di BH4, il cofattore dell’enzima PAH, che aiuta l’enzima a scomporre il Phe.

Naglazyme – galsulfase

È una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della mucopolisaccaridosi VI MPS VI. Naglazyme fornisce una versione ricombinante dell’enzima mancante nei soggetti con diagnosi di MPS VI.

Aldurazyme – laronidase

È indicato per i pazienti con le forme Hurler e Hurler-Scheie della mucopolisaccaridosi I MPS I e per i pazienti con la forma Scheie che presentano sintomi da moderati a gravi.