Un team di ricercatori della Western Reserve University crea per la prima volta un prione umano artificiale in laboratorio, l’innovazione promette una comprensione più profonda delle malattie infettive del cervello
I prioni umani causano malattie neurodegenerative invariabilmente fatali e rapidamente progressive, chiamate in passato encefalopatie spongiformi trasmissibili (TSE).
La tipologia più comune di malattia da prioni negli esseri umani è la malattia di Creutzfeldt-Jakob o CJD che viene solitamente diagnosticata erroneamente come demenza e malattia di Alzheimer. Negli animali, il prione causa la mucca pazza e le TSE. Con lo sviluppo rivoluzionario del prione umano sintetico, gli esperti ora possono capire come influenza il cervello passo dopo passo, creando così un trattamento in grado di fermare il prione sulle sue tracce.
Quando le proteine nel cervello si ripiegano in modo errato, possono influenzare le altre normali proteine, così facendo il cervello sviluppa dei fori microscopici, che lo fanno apparire come una sorta di “spugna”. Quelle proteine chiuse in modo errato sono i prioni umani. Una volta che il cervello infetto da prioni raggiunge le caratteristiche spugnose, provoca in chi ne è affetto, demenza, perdita di memoria e problemi di deambulazione e di vista. La fase successiva porta al deterioramento mentale, a movimenti involontari del corpo, debolezza delle estremità e coma, portando inesorabilmente alla morte.
Secondo il National Institute of Neurological Disorders and Stroke, una persona su 1 milione in tutto il mondo ne è affetta da CJD e circa il 70% di loro muore entro un anno.
I ricercatori del Dipartimento di Medicina della Case Western Reserve University, hanno ricreato il primo prione umano artificiale; l‘esperimento prevedeva la sintesi del prione umano da una proteina geneticamente modificata acquisita dai batteri di Escherichia Coli. I ricercatori hanno scoperto il Ganglioside GM1 che ha dimostrato come le malattie basate su prioni vengono replicate e trasmesse da un ospite all’altro. Questi risultati potrebbero fornire agli esperti il trampolino di lancio per lo sviluppo di trattamenti che potrebbero inibire o bloccare la replicazione dei prioni umani, impedendole di evolvere ulteriormente verso disturbi cerebrali.
“Essere in grado di generare prioni umani sintetici in una provetta, come abbiamo fatto, ci consentirà di raggiungere una comprensione molto più ricca della struttura e della replicazione dei prioni”, ha affermato Jiri G. Safar, professore di patologia e neurologia presso la Case Western Reserve School of Medicine.
Fonte: case.edu
